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科學評價 有效決策(上)
發布日期:2019-8-23 12:17:57 瀏覽次數:278
科學評價 有效決策

淺議醫療器械風險受益評價方法及在注冊管理中的應用(上)
 
   
    2017年10月,中共中央辦公廳、國務院辦公廳印發《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》,明確了進一步深化改革的思路。對我國醫療器械監管科學實施方案進行戰略研究,是促進我國醫療器械監管和產業可持續發展的關鍵步驟,是一件打基礎、利長遠的重要工作。
 
    把握核心 科學決策
    2014年出臺的《醫療器械注冊管理辦法》明確,醫療器械注冊是藥品監管部門根據醫療器械注冊申請人的申請,依照法定程序,對其擬上市醫療器械的安全性、有效性研究及其結果進行系統評價,以決定是否同意其申請的過程。其中提出了注冊的兩個核心問題:什么是安全、有效?如何系統評價?
    醫療器械安全有效基本要求清單是以醫療器械為對象,對其在整個生命周期內必須達到的安全與性能做出明確規定。該清單在國際上已經有了多年的廣泛應用,中國作為國際醫療器械監管機構論壇(IMDRF)成員國,也在2014年法規制修訂時正式將基本要求清單列入法規:《醫療器械注冊管理辦法》第十一條規定:“申請人或者備案人申請注冊或者辦理備案,應當遵循醫療器械安全有效基本要求,保證研制過程規范,所有數據真實、完整和可溯源?!?/DIV>
    醫療器械安全有效基本要求清單通用原則第A6條評價標準“所有風險以及非預期影響應最小化并可接受,保證在正常使用中受益大于風險”就是對醫療器械產品的系統評價。對于任何醫療器械產品,評價安全有效都要考慮該通用原則。與通常的醫療器械監管風險評價不同,醫療器械風險受益評價不只是考慮所有風險及其控制措施,而是綜合全部的風險和受益兩個方面,權衡后得出的科學決策。這里就提出了新的問題,即如何評價產品風險,如何評價產品受益,如何權衡受益與風險。
 
    明晰因素 綜合考慮
    醫療器械風險受益評價主要包括三個方面,其中包括醫療器械受益評價因素4項、風險評價因素4項、其他影響風險受益因素8項。
    醫療器械受益的評價  受益的評價主要考慮四項要素:受益的類型、受益的大小、受益的概率以及受益的持續時間。
    醫療器械風險的評價  風險的評價主要考慮四項要素:與器械使用有關的不良事件的嚴重度和類型、不良事件的概率、不良事件的持續時間和假陽性或假陰性診斷結果引起的風險。
    在評估醫療器械可能的受益和風險時考慮的其他因素 主要考慮以下八項:證據的不確定性、以患者為中心的評估和患者報告結局、疾病的表征、患者偏好、可供選擇的替代治療或診斷、風險降低和適應證限制、上市后數據和解決臨床需求的新技術。
    其中,患者偏好(Patient Preference Information,PPI)是在眾多治療的結果或其他特征中,患者對特定方案或選項的選擇意愿和接受程度會有所不同,將患者對不同治療方案的選擇意愿和接受程度進行定性定量的評估?;颊邎蟾娼Y局(Patient Reported Outcome,PRO)通常為與患者自身健康狀況相關的數據或信息,直接源自患者或受試者本人,而無需經過臨床醫生或任何其他人員的校正或解讀。PRO數據可通過患者自我評估獲得,也可通過他人詢問來進行評估和記錄,但評估者應僅記錄患者的直接反應。
 
    假設性示例
    申報產品為一種用于治療嚴重慢性疾病的植入式醫療器械。目前尚無其他治療方案可治愈此類疾病。在臨床確定性試驗中進行了單臂研究。研究的主要終點是受益的程度,例如,該研究器械與現行的標準治療方法相比較,能夠減輕受試者癥狀的效果。臨床研究結果如下。
    受益 基于臨床研究結果分析,患者植入該器械可能所獲得實質受益的概率為75%。研究已達成其主要臨床終點。一般而言,患有該嚴重慢性疾病的患者,如果身體能夠保持良好行動機能,預期壽命往往較長。然而,受試者的隨訪期僅為一年,因此無法確定受益的可持續時間。
    風險 臨床研究結果顯示,植入器械后,不良事件的發生率低于3%。然而,所有需采用外科手術植入的器械均有風險。就本案例而言,從文獻中可知,該器械的外科植入手術并不是常規手術,死亡率為1%。此外,永久性植入物通常終生留在患者體內,并難以移除,從而可能帶來額外的風險。即使是在器械未啟動的停用情況下,其仍為植入狀態,并且仍然存在斷裂、機械故障或不良生理反應的風險(概率低于3%)。
    其他因素 不確定性:受試者癥狀改善的機理難以識別,外科植入手術是否對癥狀改善起到促進作用也難以判斷。受試者的隨訪期僅為一年,難以確定長期受益?;颊咧踩肫餍岛罂赡塬@得受益的概率為75%。
    患者的觀點:申請人提供的數據顯示,即使受益率僅有75%,大多數患者在考慮到癥狀的嚴重程度,且無有效可替代治療方案的情況下,愿意承擔植入器械的風險。
    風險降低:植入和移除(如需要)器械的外科手術是有風險的,但如果要求由專業臨床醫師進行手術,風險可以被降低。
    綜合風險受益評價 患者受益率比較高(預期使用人群的受益率約為75%)。此外,植入器械具有重大風險,且研究結果仍具有一定的不確定性。然而,對于可能獲益的目標人群來說,為了能夠緩解癥狀、改善生活質量,有些患者已經表達了愿意接受相關風險的意愿。而且,盡管風險確實存在,但如果僅允許專業臨床醫師操作,可以在一定程度上降低風險。最后,該器械所治療的嚴重慢性疾病的替代治療方案極其有限。因此,該器械受益大于風險。
 
(來源:中國醫藥報)
 
 
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